杨锐微微点头，他很能理解雍晓东的无力感。

    就像是大多数遗传类疾病一样，地中海贫血症的治疗其实非常简单，而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。

    输血续命，去铁剂减缓并发症，这个方案从60年代确立，到16年也不会有太大的变化，中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植，可基本思路依旧是原样的。

    没有新药，再好的临床医生，也无法更好的解决此病。

    假如有一种完美的去铁剂，本身不造成副作用，或者不造成严重的副作用，价格又不昂贵的话，那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。

    因为造成地中海贫血症早逝的原因，骨骼畸形的原因，都是体内铁离子积蓄过多。

    然而，世界总是如此不完美的。

    只有不完美的世界，才令人的存在有了价值。

    杨锐扶住雍晓东，道：“你的资料我会好好看的，到时候，我会复印出来，交给华锐方面，再把原始资料给你送回来。”

    “复印的话，会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料，连续十几年的记录对他来说，既是重要的回忆，也是重要的资源。

    杨锐笑笑说：“香港人有钱。”

    “甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过，又道：“对了，你们知道美国的孤儿药制度吗？”

    杨锐想了会，才醒悟过来：“是说奥芬吗？”

    奥芬就是孤儿的直译了，而在杨锐熟悉的环境里，孤儿药已经被普遍称作罕见药。

    雍晓东连连点头说：“对对对，英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病，因此，地中海贫血病的药物，比如去铁酮，应该是属于罕见病药品，符合美国的一个法案，叫……《罕见病药品法案》，据说是优惠政策……我再查查，到时候告诉你，这个也算是有利之处吧。”

    “你说的是美国去年批准的oDa，的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多，随口道：“罕见病药品的申请如果通过，应该会有7年的市场独占权，开发成本和申请费的税收减免……”

    “没错，就是这个，有用吗？”

    “有用自然是有些用的。”

    “但没大用？”

    “这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后，罕见病药品的开发的确是有利可图的，一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase，全球仅有两千名患者，但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元，意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度，月费用是2万人民币，加上慈善计划的话，年费用最低为7万元人民币。

    然而，美国人其实也拿不出37万美元，或者每年1万美元的固定医药开支，他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。

    而在80年代，至少是84年的现在，美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品，罕见病患者也就支付不起高价药品……

    所以，《罕见病法案》在成立之初，并没有多少罕见病的药品出笼，真正让罕见病患者受益的时代，是保险公司解决了高价药品以后的时代。

    去铁酮更是特殊，因为它并不能完全取代去铁胺，这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。

    罕见病意味着患者少，患者少意味着药品的销量低，而有替代产品意味着药品的价格低。

    销量又低，价格又低，又怎么可能赚钱呢。

    更何况，杨锐开发去铁酮的初衷，本来就是降低地贫患者的负担，解决去铁胺过于昂贵的问题。

    “香港华锐公司，也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道：“我先联系华锐公司的实验室，看能不能做出去铁酮来，至于价格问题，就当是提前熟练临床试验，还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面，也的确是有优势。”

    “救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手，他治疗地中海贫血症二十年，也就看了二十年的地贫患者，心中所受的冲击不言而喻。

    杨锐反握两下雍晓东的手，告辞离开，并没有给他什么承诺，这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。

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第七百五十八章 直接合成

    杨锐在华锐实验室里迅速成立了一个药物研究组，又选了魏振学配合，再加两条科研汪，就算是将去铁酮的草台班子搭了起来。

    包括华锐实验室内部，大家都不看好杨锐。

    要不是他一年多以来积累了极大的威信，华锐实验室里的同仁们，也会像是许正平那样，反对杨锐的决定。

    在这个时间段里，反对才是正常的反应。

    制药研究本身是一个非常专业的领域，原创药公司里面，那些将半生精力消耗在一种药物上的研究者，在细分专精领域里基本都是神一般的存在。里根的法案以后，各级大学和研究机构，有的是从学界跳槽到工业界的专家学者，极大的充实了这个领域之外，也将制药研究的门槛提的无限高。

    别说草台班子了，就是花几百上千万组个队，在药物研究领域都不敢称梦之队。

    学界的学者们天生看不起工业界的研究者，可真的要论起来，工业界的诺贝尔奖获得者还真不见得比学界的少多少，尤其是80年代到90年代之间，获了大奖的学者跳槽是流行，因为大型制药公司开薪开的太狠了，动辄几百万上千万美元的报价，砸的年薪7万美元的终身教授们难以自持，除此以外，那些四十岁五十岁就获得了近乎终身成就奖的教授，在学界也确实缺乏追求，许多人就此扎入了工业界乃至商业界的海洋。

    而像是捷利康这样的超级制药企业，却是从来都不畏惧小型制药企业的挑战，他们最大的法宝就是收购，用三千万五千万乃至一亿美元的价格，将所有有前途的小型制药公司收入囊中――即使做不到，也会将小型制药公司的产品直接买断。

    比如西斯特公司的PcR技术，如果没有杨锐插手的话，就会以3亿美元的报价转售出去，而西斯特公司内的数名诺贝尔奖获得者，也在用这笔钱很爽的改善了生活以后，进入其他公司工作……

    总而言之，现代制药企业，是对技术要求最高的企业，也是最需要技术的企业，相比之下，制药公司以外的工业界，已经与学界基本分离了，比如学界研究机械的专家，基本陷入物理世界不可自拔，做冶金的在做材料，做材料的整天都在折腾微观晶体，做晶元的在检查卫生，计算机教授早就不知道自己该做什么了……

    只有制药企业的研发，是从理论到生产，全程都用得上诺贝尔奖级的学者的，换言之，就是世界最顶尖的技术，都能直接用在终端产品上。

    这个过程，自然是极其复杂的，有时候甚至在靠运气来进行，比如去铁酮是一种铁螯合剂，但从来没有哪个制药公司的研究组会想着说“我去找一种铁螯合剂”，或者“发明一种铁螯合剂”的，他只能乖乖的等着一种铁螯合剂被发现，然后考虑如何将之做成药品。

    去铁酮的药品，也只有等到去铁酮被发现以后，才有去做药的机会。

    这也是制药环节上的第一步，药物靶点的选择。

    靶点之后，才有更麻烦的药物合成与药代动力学等方面的研究。

    要想通过各国药品监督局的审验，所有步骤都得一步不差的进行，并严格记录，稍越雷池，就会面临临床试验都不批准的境地――除非研究员用自己来做实验，否则，一款新药的研制到此就算是结束了。

    杨锐其实也不清楚具体的流程，但他并不着急。