“没错,就是这个,有用吗?”
“有用自然是有些用的。”
“但没大用?”
“这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后,罕见病药品的开发的确是有利可图的,一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase,全球仅有两千名患者,但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元,意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度,月费用是2万人民币,加上慈善计划的话,年费用最低为7万元人民币。
然而,美国人其实也拿不出37万美元,或者每年1万美元的固定医药开支,他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。
而在80年代,至少是84年的现在,美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品,罕见病患者也就支付不起高价药品……
所以,《罕见病法案》在成立之初,并没有多少罕见病的药品出笼,真正让罕见病患者受益的时代,是保险公司解决了高价药品以后的时代。
去铁酮更是特殊,因为它并不能完全取代去铁胺,这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。
罕见病意味着患者少,患者少意味着药品的销量低,而有替代产品意味着药品的价格低。
销量又低,价格又低,又怎么可能赚钱呢。
更何况,杨锐开发去铁酮的初衷,本来就是降低地贫患者的负担,解决去铁胺过于昂贵的问题。
“香港华锐公司,也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道:“我先联系华锐公司的实验室,看能不能做出去铁酮来,至于价格问题,就当是提前熟练临床试验,还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面,也的确是有优势。”
“救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手,他治疗地中海贫血症二十年,也就看了二十年的地贫患者,心中所受的冲击不言而喻。
杨锐反握两下雍晓东的手,告辞离开,并没有给他什么承诺,这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。
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第七百五十八章 直接合成
杨锐在华锐实验室里迅速成立了一个药物研究组,又选了魏振学配合,再加两条科研汪,就算是将去铁酮的草台班子搭了起来。
包括华锐实验室内部,大家都不看好杨锐。
要不是他一年多以来积累了极大的威信,华锐实验室里的同仁们,也会像是许正平那样,反对杨锐的决定。
在这个时间段里,反对才是正常的反应。
制药研究本身是一个非常专业的领域,原创药公司里面,那些将半生精力消耗在一种药物上的研究者,在细分专精领域里基本都是神一般的存在。里根的法案以后,各级大学和研究机构,有的是从学界跳槽到工业界的专家学者,极大的充实了这个领域之外,也将制药研究的门槛提的无限高。
别说草台班子了,就是花几百上千万组个队,在药物研究领域都不敢称梦之队。
学界的学者们天生看不起工业界的研究者,可真的要论起来,工业界的诺贝尔奖获得者还真不见得比学界的少多少,尤其是80年代到90年代之间,获了大奖的学者跳槽是流行,因为大型制药公司开薪开的太狠了,动辄几百万上千万美元的报价,砸的年薪7万美元的终身教授们难以自持,除此以外,那些四十岁五十岁就获得了近乎终身成就奖的教授,在学界也确实缺乏追求,许多人就此扎入了工业界乃至商业界的海洋。
而像是捷利康这样的超级制药企业,却是从来都不畏惧小型制药企业的挑战,他们最大的法宝就是收购,用三千万五千万乃至一亿美元的价格,将所有有前途的小型制药公司收入囊中――即使做不到,也会将小型制药公司的产品直接买断。
比如西斯特公司的PcR技术,如果没有杨锐插手的话,就会以3亿美元的报价转售出去,而西斯特公司内的数名诺贝尔奖获得者,也在用这笔钱很爽的改善了生活以后,进入其他公司工作……
总而言之,现代制药企业,是对技术要求最高的企业,也是最需要技术的企业,相比之下,制药公司以外的工业界,已经与学界基本分离了,比如学界研究机械的专家,基本陷入物理世界不可自拔,做冶金的在做材料,做材料的整天都在折腾微观晶体,做晶元的在检查卫生,计算机教授早就不知道自己该做什么了……
只有制药企业的研发,是从理论到生产,全程都用得上诺贝尔奖级的学者的,换言之,就是世界最顶尖的技术,都能直接用在终端产品上。
这个过程,自然是极其复杂的,有时候甚至在靠运气来进行,比如去铁酮是一种铁螯合剂,但从来没有哪个制药公司的研究组会想着说“我去找一种铁螯合剂”,或者“发明一种铁螯合剂”的,他只能乖乖的等着一种铁螯合剂被发现,然后考虑如何将之做成药品。
去铁酮的药品,也只有等到去铁酮被发现以后,才有去做药的机会。
这也是制药环节上的第一步,药物靶点的选择。
靶点之后,才有更麻烦的药物合成与药代动力学等方面的研究。
要想通过各国药品监督局的审验,所有步骤都得一步不差的进行,并严格记录,稍越雷池,就会面临临床试验都不批准的境地――除非研究员用自己来做实验,否则,一款新药的研制到此就算是结束了。
杨锐其实也不清楚具体的流程,但他并不着急。
他本来就不是药物化学或者药物合成专业出身的人,不了解流程又有什么关系,他现在的重点是将去铁酮先合成出来,再看效果如果,要是效果好的话,再找人也来得及。
当然,以杨锐的自信,他是让李章镇同步找人的。
别人都不理解杨锐的迷之自信,魏振学却是根本不在乎,他只要有实验做就行了,越是高大上的实验,魏振学同志就越喜欢。
两人又像是回到了西堡中学的时候,不管其他人说什么做什么,就是闷头做自己的实验。
“去铁酮实验第四次,以3-羧基-2甲基-4吡喃酮和甲胺直接反应……”杨锐做好了实验记录,就立即开始了实验。
魏振学在旁边帮忙,口中道:“你这样子做不出来的,要是直接反应就能做出来的,人家不是早就合成出去铁酮了。”
“是前人还没有做太多的尝试吧。hider当初发现了去铁酮的时候,只是做了铁螯合方面的研究,没有仔细的研究去铁酮的合成。”杨锐耸耸肩,道:“hider用的是前人的方法,产率太低了。”
“何止太低,我看他根本就不知道怎么合成化合物。”魏振学大笑道:“低于1%的产率,还不够纯,做成药不知道要毒死多少人。剧毒hider,这个名字怎么样?”
杨锐没吭声,依旧看着试验台。
魏振学自吹自擂的道:“不是我说,我自己就是化学专业出身的,当年做煤化学,我也是发表过多篇论文的人了,hider水平怎么样我不知道,就他用的方法,实在不行。你用的这个更不行,不如听我的,咱们从羧基保护入手,想办法甲基化,再脱保护基,估计就能得到去铁酮……”
“也是一种办法。”杨锐不置可否。
“我这个办法更靠谱吧。”别人现在是不会这样和杨锐说话的,只有魏振学,多年不改初心。
杨锐笑笑,说:“的确是更靠谱没错,但也更费事啊,我们先考虑简单的方法能不能做出来,不能做出来,再考虑复杂的方法。”
“你说反了吧。”
“管不了这么多了,先做这个吧。”杨锐随口回答。
杨锐现在采用的方法,是94年才发明的化学合成法,属于价格最为低廉的合成法。
hider的不用说,那是60年代的代用法,基本不能用于工业生产,至于魏振学提出的方法,如果多改几处,也有机会合成出去铁酮,但杨锐并不准备采用。
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